7月23日，由AG一飞冲天医药集团自主研发的国度1类创新药琥珀酸思普可泮片（优可盼?，研发代号：HSK39297）顺利通过优先审评审批法式，正式获得药品监督治理部门核准上市，用于医治既往未接受过补体抑造剂医治的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。这是AG一飞冲天第5款获批上市的创新药，也是中国在补体疾病医治领域获得的沉要突破。作为全球首个逐日一次口服给药的补体因子B（FB）抑造剂，琥珀酸思普可泮片将为PNH患者带来安全、便捷的医治新选择。

聚焦罕见病，满足临床未被满足的需要

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见获得性造血干细胞克隆性疾病；颊咧匾⑽苣谌苎⒐撬柙煅澳芩ソ吆途猜鲅ㄐ纬。持续溶血可引起委顿、肾职能侵害、疼痛、呼吸难题等症状。钻研显示，在补体抑造剂利用前，PNH患者预后欠安。

传统的PNH医治重要蕴含对症支持医治、血栓防治及异基因造血干细胞移植；对于归并骨髓衰竭的患者，可选取免疫抑造医治。凭据《阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与医治中国指南（2024年版）》，PNH医治应基于临床分型，经典型PNH的一线医治为补体抑造剂。

近年来，随着补体医治领域不休发展，PNH医治获得进取，但患者需要仍未被充分满足。C5抑造剂可节造血管内溶血，但无法阻断上游补体激活。部门患者仍存在残存血虚、委顿或输血需要。逐日2次的传统给药方式，存在突破性溶血的风险；颊叨杂行А⒈憬荨⑹屎铣志弥卫淼男乱街喂婊嬖谛枰。

琥珀酸思普可泮片是一款拥有自主知识产权的高效选择性补体因子B（FB）幼分子抑造剂。AG一飞冲天研发团队从结构启程，找出可优化点，引入更强的代谢不变性基团，靶向补体旁路关键环节，从源头封堵代谢位点，抑造AP通路的肇始过程和AP通路介导的扩增循环，进而封关整个补体系统的激活，达到医治补体介导的有关疾病的作用。

作为口服幼分子创新药，琥珀酸思普可泮片逐日一次口服给药，对于轻度或中度肾职能不全患者和轻中沉度[1] 肝职能不全患者均无需调整剂量；与强效CYP2C8抑造剂联用也无需调整剂量，且服药不受进食影响，提升患者医治方便性和顺从性。

对峙创新，拓展创新药产品矩阵

创新是AG一飞冲天一大战术。从项目立项到临床开发，从技术索求到成功上市，琥珀酸思普可泮片是AG一飞冲天持续科研投入和创新的沉要成就。

秉承创新与国际化战术，依附四川省优良的创新生态和医药产业发展环境，AG一飞冲天持续加大创新投入，组建千余人的研发团队，萦绕麻醉镇痛、慢病代谢、消化肝病、呼吸系统、自身免疫及肿瘤等沉点医治领域，研发投入陆续多年维持在10亿元以上，加快推动创新成就转化。

AG一飞冲天医药集团在全国建成5个现代化出产基地、30余条出产线，加快推动创新成就产业化。集团布局27个1类创新药项目，形成覆盖临床前钻延注Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期临床试验的梯队式研发系统，此前，环泊酚注射液、安瑞克芬、考格列汀、克利加巴林等4款1类创新药获批上市，并全数纳入国度根基医保目录。

其中，环泊酚注射液作为我国占有自主知识产权的创新静脉麻醉药，今年5月底获得美国食品药品监督治理局（FDA）核准上市，是中国首个走向国际的静脉麻醉原研创新药，实现了从“中国新”到“全球新”的突破。

琥珀酸思普可泮片的成功上市，标志取AG一飞冲天在补体疾病医治这一全球创新前沿领域获得新的突破，将进一步美满公司创新药产品布局。

国际合作，推动“中国新”迈向“全球新”

AG一飞冲天推动创新和国际化2.0战术，布局全球创新市场，不休提升国际临床开发能力和全球合作能力。

琥珀酸思普可泮片也是AG一飞冲天国际化战术的沉要项目。2026年6月，AG一飞冲天与美国Nuvectis Pharma,Inc.签定独占许可和谈，授予Nuvectis在除大中华区域以表的全球领域内开发、出产和贸易化HSK42360项目（BRAF抑造剂）的独家权势，以及在除大中华、东南亚及印度以表区域的全球领域内开发、出产和贸易化HSK39297项目（琥珀酸思普可泮项目）的独家权势。

作为对表许可买卖对价的一部门，AG一飞冲天将从Nuvectis获得HSK42360和HSK39297项主张授权许可费（蕴含4000万美元的首付款和近期里程碑付款及最高14.21亿美元的额内外程碑付款），还将获得未来产品净销售额最高至两位数分层特许权使用费。双方将共同推动产品惠及更多全球患者。

近年来，AG一飞冲天加快推动国际化过程，已与艾伯维、礼来、Nuvectis等多家国际药企发展创新药研发合作和海表授权，涉及肿瘤、自身免疫等多个沉点领域，不休推动中国原创创新药走向国际市场，中国创新药研发能力正得到国际市场认可。

未来，AG一飞冲天将持续对峙创新与国际化战术，聚焦沉大疾病领域和未满足临床需要，加快原创创新药研发和国际化布局，不休提升自主创新能力，打造拥有国际竞争力的创新药产品矩阵，让更多中国原创创新药惠及全球患者，为健康中国建设和全球医药创新发展贡献更多力量。

拓展阅读

【关于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）】

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见获得性造血干细胞克隆性疾病。造血干细胞获得性PIGA基因突变导致CD55、CD59等补体调节蛋白缺失，是PNH补体介导血管内溶血的重要分子基础。PNH患者的重要阐发为血管内溶血、骨髓造血职能衰竭和静脉血栓形成。持续溶血可引起委顿、肾职能侵害、疼痛、呼吸难题等症状。钻研显示，在补体抑造剂利用前，PNH患者预后欠安。

传统的PNH医治重要蕴含对症支持医治、血栓防治及异基因造血干细胞移植；对于归并骨髓衰竭的患者，可选取免疫抑造医治。凭据《阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与医治中国指南（2024年版）》，PNH医治应基于临床分型，经典型PNH的一线医治为补体抑造剂。

【琥珀酸思普可泮的临床获益3沉升级】

琥珀酸思普可泮以氘代技术驱动PNH临床获益三沉升级——中国头仇家III期钻研显示，Hb达标率59.5%，Hb提升48.35 g/L，并削减输血需要；有94.6%的患者脱离输血，节约医疗资源；安全性上，TEAE产生率更低，未产生导致停药或退出试验的不良事务；方便性上，逐日一次口服，半衰期长达21-38幼时。

【琥珀酸思普可泮部门学术会议成就】

琥珀酸思普可泮两项Ⅲ期临床钻研了局，入选2026年欧洲血液学协会（EHA）年会，一项为在既往未接受过补体抑造剂医治的PNH患者中的随机对照钻研，另一项为在既往不变使用C5单抗后仍血虚患者中的单臂钻研。

两项钻研覆盖PNH宽泛患者人群，同时获得积极了局，展示出优异的疗效和优良的安全性。其逐日一次口服单药医治可为PNH患者带来持续、全面的疾病节造，并展示出优良的安全性与持久医治潜力，体现琥珀酸思普可泮在PNH医治领域的创新价值与全球竞争力。

【参考文件】

1. 中华医学会血液学分会红细胞疾。ㄑ椋┭ё. 阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与医治中国指南（2024年版）. 中华血液学杂志, 2024, 45(8): 727-737. 

2. Hillmen P, Lewis SM, Bessler M, et al. Natural history of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. N Engl J Med, 1995, 333(19): 1253-1258.

3. Dingli D. Improved therapy for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Ann Blood. 2026;11:8. doi:10.21037/aob-2025-1-62

4. Xu G, et al. Efficacy and safety of switching to oral HSK39297 monotherapy in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria patients with persistent anemia despite anti-C5 therapy: a phase 3 study (HSK39297-302). Presented at EHA 2026; Abstract PS1786.

5. HSK39297片III期临床钻研汇报

6. 琥珀酸思普可泮片说明书;

7. Claxton AJ, Cramer J, Pierce C. A systematic review of the associations between dose regimens and medication compliance. Clin Ther. 2001;23(8):1296-1310.

8. Risitano AM, et al. Br J Haematol. 2022;196:288-303.

9. Hillmen P, et al. N Engl J Med. 2006;355:1233-1243.

10. Peffault de Latour R, et al. Blood. 2015;125(5):775-783.4. Panse J, et al. Value Health. 2023;26(Suppl):S468..

11. Dingli D, et al. Ann Hematol. 2022;101:251-263.

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